9月25日，美国健康高级研究计划局（ARPA-H）宣布启动两项重大计划，旨在革新基因药物的研发与生产。

1、“利用体内精准基因药物治疗遗传性罕见疾病”（THRIVE）计划。其目标是开发集成化平台技术，加速精准基因药物的发展，实现通过单次干预即可在基因层面延缓、逆转甚至预防疾病^[1]。THRIVE计划将借助现有的区域治疗中心和虚拟诊所网络，优化拯救生命的精准基因药物的可负担性、可扩展性和可持续性，最终实现患者就近诊疗。计划将聚焦3个方面：设计和开发平台，以快速迭代可负担的精确基因药物；研究性新药（IND）申报支持；真实世界可行性试点与规模化验证。

2、“全民基因药物与个体化制造”（GIVE）计划。同日启动的GIVE计划，将致力于通过建立分布式生物制造网络，突破基因药物大规模生产的技术瓶颈^[2]。GIVE计划将通过将先进生产技术与诊疗现场相结合，释放美国基因药物的生物制造潜力。该计划推行与自动化质量保证相结合的分布式制造流程，以实现本地化药品的快速、低成本、高质量交付，其核心是构建一个多地点、多产品、多规模的生物制造网络，重点聚焦两大方向：自动化生产的先进技术；集成化质量控制体系。 

  （郑颖）