美国制定面向2025年的国家细胞制造技术路线图
过去20年间，新兴的细胞医学技术已被用于治疗许多疑难疾病。在这些治疗方法被推广之前，人们必须研制出可大规模制造的高质量的活体细胞。6月13日，美国国家细胞制造协会（NCMC）在白宫机构峰会上宣布了《面向2025年的大规模、低成本、可复制、高质量的细胞制造技术路线图》[1]，旨在设计大规模制造能用于一系列疾病的细胞治疗产品的路径，包括癌症、神经退行性疾病、血液和视觉障碍以及器官再生和修复。这份未来10年期的路线图由美国国家标准与技术研究院（NIST）牵头，25家企业、15家学术机构和相关政府机关参与了制定过程。路线图定义了细胞制造的研究范围与意义，并提出了细胞制造技术的优先行动路线图（如表所示）。
表1 细胞制造技术优先行动路线图
| 技术领域 |
行动内容 |
行动时间 |
| 细胞处理 |
分离技术 识别可升级的分离和纯化技术 |
2016-2018 |
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培养介质的开发 开发和优化价格低廉、化学成分清楚的介质，以及不含动物细胞和成分的通用给料系统 |
2019-2021 | |
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细胞扩增设备 设计大容量、集成在线监测信息技术系统和一体化给料的生物反应器 |
2019-2021 | |
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细胞扩增设备 开发自动的、可平行制造复杂患者样本的封闭系统 |
2019-2021 | |
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细胞扩增、修饰和分化方法 开发大规模分化方法 |
2019-2021 | |
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细胞扩增、修饰和分化方法 诱导预期响应细胞的低成本、高效率的基因修饰鉴定方法 |
2019-2021 | |
| 细胞保存、分配与操作 |
产品跟踪系统 确定复杂产品制造的分离方法，安全跟踪产品和患者信息 |
2016-2018 |
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存储设施 开发用于解决长期存储所有类型的制造细胞的设施与方法 |
2019-2021 | |
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先进的超低温保存技术 提高对超低温保存对细胞的影响，以及对解冻相互作用的提醒过程设计的了解 |
2019-2021 | |
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替代保存技术 识别可在运输和存储中替代超低温保存的技术 |
2022-2025 | |
| 处理监测与质量控制 |
细胞品质测试和测量技术 开发标准的高通量检测技术以保障细胞到细胞在一段时间范围内显性、功能、质量和潜力的一致性 |
2016-2018 |
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数据分析 提升模式识别、关键质量属性确定和关键性能参数确定的分析能力 |
2016-2018 | |
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数据管理 鉴定所有影响成本和细胞制造过程活力的变量 |
2016-2018 | |
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数据管理 建立收集和记录数据的工业标准和规程 |
2016-2018 | |
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生物过程模型 建立统一的生物过程模型，辨识模拟升级商业水平可能遇到的瓶颈、成本驱动因素和空间、以及供应链组成等 |
2016-2018 | |
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监测和反馈控制技术 可以无损收集和传输的集成传感器 |
2016-2018 | |
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细胞分化测试和测量技术 开发用于小剂量收集复杂细胞和介质数据的可靠实时、可视在线分析方法 |
2016-2018 | |
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数据管理 开发或改良集成临床数据和实时演示与临床产出相关的图表和数据关联的系统 |
2019-2021 |
该路线图还建议加强细胞制造工业基础建设，加强监管战略开发，完善产品质量标准，通过高等教育和员工培训来提升从业人员的技术水平和生产效率。
（郑颖）